Administrata Amerikane e Ushqimit dhe Barnave ka miratuar Lenmeldy, një ilaç i terapisë gjenetike për një sëmundje ultra të rrallë të fëmijërisë. Një trajtim një herë i Lenmeldy do të kushtojë 4.25 milionë dollarë, duke e bërë atë ilaçin më të shtrenjtë në botë.
Është terapia e parë gjenetike për leukodistrofinë metakromatike, një sëmundje e rrallë dhe fatale e quajtur leukodistrofia metakromatike me fillim të hershëm, që prek kryesisht fëmijët nën moshën shtatë vjeç.
Është një sëmundje fatale në të cilën foshnjat ndonjëherë fillojnë të humbasin aftësinë për të ecur dhe për të folur. Orchard Therapeutics, që prodhon Lenmeldy, tha se çmimi i ilaçit “pasqyron vlerën e tij klinike, ekonomike dhe sociale”. Sëmundja prek rreth një në 100,000 të porsalindur dhe më pak se 40 fëmijë në vit në SHBA, thuhet në deklaratë.
Orchard Therapeutics po zhvillon terapi gjenetike që synojnë të korrigjojnë defektet gjenetike themelore që shkaktojnë sëmundje të trashëguara. Kompania u ble së fundmi nga prodhuesi japonez i barnave Kyowa Kirin Co.
Burimi i artikullit: https://med.news.am/eng/news/35579/us-has-approves-worlds-most-expensive-drug-at-a-cost-of-$425-million.html
Burimi i fotos: